化疗也没效... 英国白血病少女靠基因疗法 半年清光癌细胞

ysc

2022-12-12 15：25 世界日报/ 编译中心/综合11日电


英国13岁少女艾里莎（左）罹患侵袭性白血病的，接受一种开创性疗法的临床测试，没想到治疗后6个月，医生在她体内已找不到血癌迹象，堪称奇迹。 （取材自大奥蒙德街儿童医院）

英国一名罹患侵袭性白血病的13岁少女，在化疗及骨髓移植等常规治疗皆无效后，接受一种开创性疗法的临床测试，没想到治疗后6个月，医生在她体内已找不到血癌迹象，堪称奇迹。

少女艾里莎（Alyssa）2021年5月确诊罹患「T细胞急性淋巴性白血病」（T-ALL），接受化疗和骨髓移植等常规治疗都没效。 她因此加入伦敦「大奥蒙德街儿童医院」（GOSH）一项「碱基编辑」（base editing）新疗法临床试验，成为首名接受此疗法的病人，运用自健康志愿者基因工程处理过的免疫细胞。

28天后，艾里莎的癌症病情获得缓解，这让她得以接受第2次骨髓移植来恢复免疫系统。 6个月后，艾里莎情况良好，癌细胞消失。

医院今天发布声明指出：「若没有这种实验性疗法，艾里莎唯一的选择就是缓和医疗。」 院方表示，艾里莎病情好转「非常不简单」，但未来几个月仍须追踪确认结果。



英国13岁少女艾里莎罹患侵袭性白血病的，接受一种开创性疗法的临床测试，没想到治疗后6个月，医生在她体内已找不到血癌迹象，堪称奇迹。 （取材自大奥蒙德街儿童医院）

参与治疗的免疫学家卡西姆（Waseem Qasim）表示：「这是我们迄今最为复杂的细胞工程，为其他新疗法铺路，最终为患病儿童创造更美好的未来。」

急性淋巴性白血病是最常见的儿童癌症，会影响免疫系统中的B细胞和T细胞，这两种细胞可对抗病毒和保护人体。 艾里莎体内的T细胞却过度增生，影响造血功能。

腺嘌呤（ADENINE，A）、鸟嘌呤（GUANINE，G）、胞嘧啶（CYTOSINE，C）和胸腺嘧啶（THYMINE，T）4种碱基是构成生物DNA的基本单元。 科学家通过改变一个碱基的分子结构，来改变遗传指令。 团队先关闭捐赠者T细胞的定位机制，使之不会攻击艾里莎的身体，再去除捐赠者T细胞上名为CD7的化学标记，使之不会自相残杀，最后指示经编辑的T细胞攻击女童体内任何有CD7标记的细胞，包括有癌变的T细胞。